抗阿尔茨海默病新药获批上市 “蓝色药库”潜力巨大

　　鲁网11月4日讯（见习记者 黄钰淇） 记者从国家药品监督管理局（下文简称“国家药监局”）了解到，11月2日， 国家药监局有条件批准了甘露特纳胶囊（商品名“九期一”，代号GV-971）上市注册申请。据悉，该药是以海洋褐藻提取物为原料，用于轻度至中度阿尔茨海默病（简称“AD”），改善患者认知功能。

　　抗AD领域17年无新药 GV-971已通过3期临床

　　记者从中国海洋大学了解到，GV-971是由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司联合研发，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。该药物的成功上市，或填补17年来抗AD领域无新药上市的空白，同时也将为AD治疗药物领域带来新的思路与曙光。

　　根据美国药品研究与制造商协会发布的报告显示，1998-2017年间，全球有146个阿尔茨海默症药物临床研发中心遭遇失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败，仅有4种药物成功上市。

　　2002年以来，制药企业先后投入2500多亿美元用于AD新药研发，但最后大多以3期临床失败告终。记者从新华网的报道中得知，GV-971已通过1、2、3期临床试验研究，总共有受试者1199例。其中3期临床由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织、在全国34家三级甲等医院开展，共完成818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球知名的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。

　　为期36周的3期临床研究结果表明，GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表评分改善2.54分（p < 0.0001）。

　　新药主要发明人、中科院上海药物研究所耿美玉向新华社记者介绍道，临床前作用机制表明，GV-971是通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑—肠轴的这一独特作用机制，为深度理解GV-971临床疗效提供了重要科学依据。

　　无独有偶，10月22日，美国上市公司生物基因（Biogen）宣布药物Aducanumab通过临床测验，该药物计划将于2020年初提交美国食药监局（FAD）审查。

　　“高校-科研所-企业”模式高效先进 “蓝色药库”潜力巨大

　　关于AD本身，《中国经济网》给出一则数据，据统计AD新药研发失败率高达99.6%。

　　这是由于AD一般进展比较缓慢，病情评估相对比较难，所以需要大样本长期临床观察，花费自然特别大，这也是临床开发难很重要的原因。

　　GV-971的研发历时整整22年，从1997年由中国海洋大学立项开始，到2019年被国家药监局批准注册上市，GV-971的到来也可见并不容易。中国海洋大学方称，此次GV-971得以顺利获批是“高校-科研院所-企业”协同攻关、合作共赢的结晶，同时也标志着“蓝色药库”的巨大潜力。

　　“蓝色药库”的概念被提出于2018年，后在青岛西海岸新区被启动。正大制药有限公司与中国海洋大学在此联合创办国际一流的海洋药物研究开发实验室，主要从事海洋活性物质的提取、分离、纯化、结构修饰与合成、质量分析、活性筛选与评价等方面的研究开发工作，同时紧紧围绕产业链部署创新链，把产、学、研、用紧密结合起来，加快推动国家海洋药物高新技术产业化发展。

　　今年6月，青岛市政府设立总规模50亿元的“中国蓝色药库开发基金”，实施从先导化合物发现到成果产业化全链条的投资支持。